- Die Verwendung der Kovariatenanpassung in randomisierten kontrollierten Studien: Ein Überblick (arXiv)
Autor: Kelly Van Lancker, Frank Bretz, Oliver Dukes
Zusammenfassung: In den letzten Jahren gab es ein wachsendes Interesse an der Kovariatenanpassung bei der Analyse randomisierter kontrollierter Studien. Beispielsweise hat die US-amerikanische Meals and Drug Administration kürzlich Leitlinien herausgegeben, in denen die Bedeutung der Unterscheidung zwischen bedingten und marginalen Behandlungseffekten hervorgehoben wird. Obwohl diese Effekte in linearen Modellen zusammenfallen, ist dies in anderen Situationen normalerweise nicht der Fall, und dieser Unterschied wird in der Praxis klinischer Studien häufig übersehen. Unter Berücksichtigung dieser Entwicklungen bietet dieses Papier einen Überblick darüber, wann und wie die Kovariatenanpassung zur Verbesserung der Präzision in randomisierten kontrollierten Studien eingesetzt werden kann. Wir beschreiben die Unterschiede zwischen bedingten und marginalen Schätzungen und betonen die Notwendigkeit, statistische Analysemethoden an den gewählten Schätzungen anzupassen. Darüber hinaus heben wir die potenzielle Fehlausrichtung aktueller Praktiken bei der Schätzung marginaler Behandlungseffekte hervor. Stattdessen befürworten wir die Nutzung der Standardisierung, die die Effizienz verbessern kann, indem sie die in Basiskovariaten enthaltenen Informationen nutzt und gleichzeitig strong gegenüber Fehlspezifikationen des Modells bleibt. Abschließend stellen wir praktische Überlegungen vor, die in unseren jeweiligen Konsultationen entstanden sind, um die Vorteile und Grenzen der Kovariatenanpassung weiter zu verdeutlichen
2. Verwendung von Hilfsdaten als Leitfaden für die Rekrutierung von Standorten für randomisierte kontrollierte Studien (arXiv)
Autor: Robert B. Olsen, Maria L. Vasquez-Rossi
Zusammenfassung: Stichprobenmethoden wie die geschichtete Zufallsstichprobe können verwendet werden, um repräsentative Stichproben von Schulen für randomisierte kontrollierte Studien zu Bildungsinterventionen auszuwählen. Diese Methoden können jedoch immer noch zu einer externen Validitätsverzerrung führen, wenn die Teilnahme der Schulen freiwillig ist und die Teilnahmeentscheidungen mit unbeobachteten Variablen verknüpft sind. In diesem Artikel wird eine neue Stichprobenmethode namens „Stratified Random Sampling with Quotas“ vorgestellt. Bei dieser Methode werden Quoten festgelegt, um zu vermeiden, dass zu viele Schulen eines bestimmten Typs einbezogen werden, der durch Hilfsvariablen definiert wird, die im Stichprobenrahmen nicht beobachtet werden, deren Bevölkerungsverteilung jedoch anhand externer Daten geschätzt werden kann. Unsere Simulationen zeigen, dass, wenn die Hilfsvariablen Einfluss darauf haben, ob eine Schule an der Studie teilnimmt oder nicht, Quoten, die auf diesen Variablen basieren, die Verzerrung durch externe Validität verringern. Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass, wenn Hilfsdaten zu starken Wirkungsmoderatoren für die Zielgruppe verfügbar sind, diese Daten verwendet werden können, um die nicht vernachlässigbare Selbstauswahl durch Schulen in randomisierten kontrollierten Studien zu thematisieren
